腎と骨代謝 Vol.28 No.3(9)


特集名 小児の骨─胎生期から思春期まで
題名 小児骨疾患の新規治療薬
発刊年月 2015年 07月
著者 大薗 恵一 大阪大学大学院医学系研究科小児科学
【 要旨 】 今まで根本的な治療法がなかった小児骨疾患に対して,生物製剤を含む新規治療法が開発されてきている.骨形成不全症に対しては,パミドロネートが保険適用になったが,骨粗鬆症の新規治療薬の抗スクレロスチン抗体も今後効果が期待される.軟骨無形成症に対しては,FGF受容体3型の活性を抑制するため,受容体の中和抗体,可溶型受容体,tyrosine kinase inhibitorなどが開発されてきている.CNPアナログやメクロジンは,FGFR3の細胞内シグナル伝達系の抑制効果が期待される.低ホスファターゼ症に対する酵素製剤およびFGF23関連低リン血症性くる病に対するFGF23の中和抗体については,臨床試験が行われており,近い将来の認可が期待される.
Theme Pediatric bone : From fetus to adolescent
Title New drugs for pediatric bone diseases
Author Keiichi Ozono Department of Developmental Medicine (Pediatrics), Osaka University Graduate School of Medicine
[ Summary ] Several kinds of new treatments, including biological agents, have been developed for skeletal dysplasias and metabolic bone diseases, such as anti-sclerostin antibody for osteogenesis imperfecta and recombinant bone-targeting alkaline phosphatase for hypophosphatasia. Soluble fibroblast growth factor 3 (FGFR3), tyrosine kinase inhibitors, meclozine, C-type natriuretic peptide analogues and statin have been shown to be effective in mice models of chondroplasia via inhibition of FGFR3 signal transduction. A clinical trial of the anti-FGF23 antibody has been conducted for the treatment of patients with FGF23-related hypophosphatemic rickets/osteomalacia. With such developments, we expect drastic improvements in the prognosis of patients with skeletal dysplasias and metabolic bone diseases.
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